FLT3突变是AML最常见的基因异常改变之一，FLT3-ITD突变明确提示预后不良，且该类患者复发率高。吉列替尼（gilteritinib）在2018年获得FDA批准单药治疗复发/难治（R/R）伴FLT3突变的成人AML,成为该适应证的首个二代FLT3抑制剂。而在2020年，相关联合疗法的临床研究不仅在缓解率及缓解持续时间上有了进一步提高，在延长生存、改善预后方面也显示出巨大潜力。

　　首先是吉列替尼联合维奈托克治疗伴FLT3突变的R/R AML的1b期扩展队列研究。在41例接受吉列替尼（120 mg/d）联合维奈托克（400 mg/d）治疗的可评估患者中，CR/CRi/完全缓解伴部分血液学恢复（CRp）/形态学无白血病状态（MLFS）达85.4%，中位OS达12.3个月，其中37例患者进行了FLT3-ITD突变监测，而50%患者突变负荷降至1%以下。这种“Chemo-free”和“全口服”联合疗法的出现将大大提高患者治疗依从性与耐受性，尤其是老年不耐受化疗的R/R AML患者将获益匪浅。

　　其次是吉列替尼联合诱导巩固静脉化疗治疗初治AML的1期研究。38例FLT3突变阳性患者接受吉列替尼（120 mg/d）联合标准静脉化疗，CR/CRi/CRp达81.6%，中位疗效持续时间为8个月，中位无病生存（DFS）为13.3个月，中位生存随访35.8个月时中位OS尚未达到。23例FLT3-ITD阳性患者中，16例突变负荷降至0.01%以下，基因突变清除率高达70%。尽管上述两项1期研究样本量有待扩大，但是无论从缓解率、生存期还是FLT3基因突变清除率，吉列替尼联合方案都要明显优于单药治疗，且耐受性良好，也为患者后续桥接移植创造了更多时间和机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  吉列替尼  https://www.kangbixing.com/drug/jltn/