2020年4月11日，美国FDA宣布批准阿斯利康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的司美替尼（selumetinib）用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。司美替尼是FDA批准的首款治疗NF1的药物。

　　司美替尼专门获批用于患有无法手术的、症状性和/或进行性丛状神经纤维瘤（PN）患者。PN 是一种累及神经鞘（神经纤维外覆结构）的肿瘤，可生长于身体任何部位，包括面部、四肢、脊柱周围区域以及深部器官。司美替尼是一种激酶抑制剂，可通过阻断一种关键酶发挥作用，从而阻止肿瘤细胞生长。

　　NF1是一种罕见的进行性疾病，由特定基因突变或缺陷引起。NF1通常在幼儿期确诊，发病率约为1/3000新生儿，其特征为皮肤颜色变化（色素沉着）、神经系统和骨骼损伤，以及终身肿瘤（良性、恶行）发生的风险。出生时即确诊为NF1的患者中，约有30%-50%可发展为单一或多发性PNs.

　　司美替尼的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床研究的结果，疗效结果来自50例接受推荐剂量的司美替尼治疗（口服25 mg/m2，每日2次，直至疾病进展或出现不可接受的不良反应）的患有无法手术治疗PN的NF1儿童患者，在试验期间对患者肿瘤大小和肿瘤相关发病率变化进行常规评价。将总缓解率（ORR,overall response rate）定义为肿瘤完全缓解，且随后3-6个月内经MRI确证PN体积减小超过20%。试验结果显示，司美替尼治疗的ORR达66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月及以上。

　　“FDA致力于以灵活的监管策略，为行业提供广泛的指导，努力使药物向前发展，以满足未满足的医疗需求。司美替尼的获批正代表了这一承诺。”FDA肿瘤学卓越中心主任，FDA药物评价和研究中心肿瘤学办公室代理主任Richard Pazdur博士指出，“司美替尼是首款治疗患有丛状神经纤维瘤的NF1儿童患者的获批疗法。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(SELUMETINIB)是什么药？可以治疗什么病症患者？

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