2017年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平用于治疗携带IDH2突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）。恩西地平是IDH2（异柠檬酸脱氢酶）的特异性抑制剂，正常细胞中，IDH2催化异柠檬酸转化为酮戊二酸（alpha-KG），而在AML细胞中，突变的IDH2能催化酮戊二酸转化为羟基戊二酸（2-HG）。2-HG与alpha-KG结构类似，抑制了酮戊二酸的正常生理功能，造成了一些基因的异常表达，加速了AML的进展。目前已知IDH2突变与许多基因的发生发展相关，并且能够促进肿瘤细胞的生长。据悉，AML患者中，8%-19%会发生IDH2的突变。
这项审批基于一项单臂、多中心的临床试验结果。该试验中，研究人员纳入199例伴IDH2突变的复发性或难治性AML患者，其中超过50%的患者曾接受过2种或2种以上方案的治疗；试验中研究人员接受了每日100mg的恩西地平直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。经过至少6个月的治疗后，19%的患者获得了完全缓解（CR），中位CR期为8.2个月，4%的患者获得了部分血液学恢复的完全缓解（CRh），中位CRh期为9.6个月。研究开始时，157例患者需接受血小板或血液输注，而恩西地平治疗后，其中1/3（34%）的患者不再需要接受输注。
常见的不良反应有恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高及食欲下降。该药禁用于孕妇或哺乳期妇女。恩西地平的药品标签中带有黑框警告，提示其具有分化综合症的风险，如果不经治疗，会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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