ITP,即“原发免疫性血小板减少症”,以往也叫做“特发性血小板减少性紫癜”。临床以出血和血小板减少为主要特点,是儿童常见的血液系统疾病之一。通常,当孩子出现皮肤出血点、紫斑,或鼻出血、牙龈出血,青春期的女孩子月经量过多,或者孩子因为发热就诊,去医院查血常规,正常情况下血小板计数(100~300)*109,这时候发现血小板计数很低,远远小于100*109,医生会结合其它的一些检查,做出ITP的诊断。
孩子为什么会得ITP?
大多数ITP的孩子,在患病前有感染史,如病毒、细菌、肺炎支原体等,还有一些是注射疫苗或使用相关药物之后出现的。以上因素可以诱发体内免疫系统发生一系列的免疫反应,从而导致血小板破坏增加,血小板计数减少而引起出血。
ITP 每年影响十万分之五的儿童,这一疾病的特点是低血小板计数。多达 30% 的受影响儿童会经历 6 个月以上的持续疾病,他们被确诊为慢性 ITP.慢性 ITP 儿科患者随时会处于大出血风险当中。
「对标准治疗没有响应或有副作用的年轻慢性 ITP 患者,他们的治疗选择有限,此次批准艾曲博帕用于 6 岁及以年龄儿童是特别重要的,」威尔康乃尔医学院儿科教授 Bussel 称,她也是 PETIT 研究的主要研究者。
「在艾曲博帕研究中有一项研究是在儿科慢性 ITP 患者中进行的最大规模随机化试验,通过这些研究,我们发现艾曲博帕可以管理这种疾病并帮助这些年轻患者,艾曲博帕每天口服一次,它显示有良好的耐受性。」
艾曲博帕的批准基于两项双盲、安慰剂对照试验数据,其中包括在这一患者人群中进行的最大规模 3 期临床试验。以艾曲博帕治疗,可明显增加并维持一些儿科慢性 ITP 患者的血小板计数,一些伴随服用 ITP 药物的患者也能减少或中止这些药物的使用,其中主要是糖皮质激素。艾曲博帕仅用于那些血小板减少程度及临床症状增加出血风险的患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:为什么艾曲波帕(ELTROMBOPAG)会用来治疗再障患者?此药有什么作用?
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