2016年，美国FDA批准了Jazz公司的去纤苷（defibrotide sodium,去纤苷钠）用于治疗经造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）后肝静脉闭塞（hepatic veno-occlusive disease,VOD）的成人和儿童患者。去纤苷是美国FDA第一个治疗严重肝静脉闭塞症的批准药物，主要针对那些需要接受造血干细胞移植手术的病人。

　　肝静脉闭塞症可发生在接受化疗和造血干细胞移植手术中，是一种肝脏血管堵塞的疾病，引起水肿和肝内的血流量减少，最终可导致严重的肝损伤。当肝静脉闭塞症恶化到最危险的程度，病人可能发展成肾和肺的功能衰竭。虽然不足2%的患者在血干细胞移植手术后会发展成严重的肝静脉闭塞，但高达80%的患有严重肝静脉闭塞病人不能存活。在美国，每年大约有两万例此类干细胞移植手术，10％左右的病人会患发严重肝静脉闭塞。

　　一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。去纤苷治疗剂量为每天25mg/kg,静脉滴注。初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d OS率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d OS率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d OS率分别为56%和44%(P=0.0277)。

　　去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后HVOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至HVOD的解决或直至最大60天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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