恩曲替尼于2019年8月获得美国FDA正式批准，用于治疗携带NTRK基因突变的所有实体肿瘤。这意味着，只要是NTRK基因突变，不管何种癌症种类，如肝癌、乳腺癌、肠癌、胃癌等，均可得到有效治疗；此外，对于有ROS1基因突变的非小细胞肺癌，恩曲替尼也有显著疗效。
恩曲替尼的主治功效是什么？ 恩曲替尼是抗癌药物，可用于肺癌的治疗。肺癌的发生率以及死亡率一直在增加，患者们感到很害怕，该病治疗相对困难，需选择针对性药物治疗，病情才会得到控制。
恩曲替尼阻断ALK依赖性细胞系的增殖，包括具有C1156Y或L1196M抗性突变的细胞系，并抑制ALK依赖性信号传导。已经显示它抑制携带EML4-ALK重排的非小细胞肺Y细胞系的生长。在携带各种ROS1，Trk或ALK驱动的异种移植物的小鼠中，恩曲替尼已显示诱导肿瘤消退。
恩曲替尼是一种新型、可口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，靶向治疗携带NTRK1/2/3(编码TRKA/TRKB/TRKC)、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。恩曲替尼可通过血脑屏障，并且没有不良的脱靶活性(off-target activity)。
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