每年的4月21日是世界急性骨髓性白血病日，这病名说起来拗口，但其实就是白血病的一种，又俗称血癌，包括《冬天里的一把火》的原唱高凌风、著名画家几米等都是知名的病友。急性骨髓性白血病的致病因子为造血器官基因突变，以后天因素影响居多，例如受过化疗或放射线暴露，但也有很多病人查无原因。过去40年，急性骨髓性白血病的治疗武器只有化学治疗和干细胞移植，但病患的存活状况也不是很理想。化疗的强度高、副作用强烈，对可承受治疗的年轻患者而言虽然辛苦，不过疗效还不错。

　　然而，罹患急性骨髓性白血病的人群多为伴有其他并发症的年长者，或已出现并发症状的体弱患者，他们难以接受强度高的标准化疗，只能降低治疗强度，或针对并发症进行控制。这些限制，导致年长或体弱患者的整体存活期只有4.1个月。但随医学发展进步，现在患者即便到了80～90岁高龄，还是可以接受治疗，而且有机会延长存活率，其关键在于——副作用较低的标靶药物问世。

　　2015年1月16日，维奈托克被美国食品和药物管理局授予突破性药物和优先审查的地位。通过加快审批程序，于2016年4月11日获准上市。适用于治疗慢性淋巴细胞白血病和难治性或复发性17p突变基因缺失的患者。2018 年底，FDA 批准该药物联合其他治疗方法用于急性髓系白血病 (AML) 患者，适用的患者应为新确诊且年龄不小于 75 岁，或有其他病症诊断而无法接受强化一线化疗。

　　临床研究中，纳入84名初诊急性髓系白血病患者接受了维奈托克联合阿扎胞苷治疗。其中，有67名患者年龄在75岁及以上，或患有无法接受强诱导化疗的已知合并症。研究结果显示，达到完全缓解(CR)的患者，其缓解持续的中位时间为5.5个月。缓解持续时间指的是首次记录完全缓解到数据截至日期，或者完全缓解到复发的时间，患者达到首次完全缓解，或达到完全缓解伴部分血细胞计数恢复(CRh)的中位时间为1.0个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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