急性白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡，是老百姓眼中的绝症，也是苦情剧里女主角悲惨角色的首选。我想谈癌色变，也莫过于此了。但是急性髓系白血病类型中，有一种特殊的类型叫做急性早幼粒细胞白血病(APL)。在20世纪60年代，急性早幼粒细胞白血病被堪称为最凶险的白血病，因为易伴发弥漫性血管内凝血(DIC)，病情凶险，治疗效果差，早期死亡率高，是血液科大夫最害怕的恶性疾病之一。
2017年9月1日，美国食品和药物管理局批准吉妥单抗（Mylotarg，辉瑞公司）用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的AML。吉妥珠单抗可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人，或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。
Mylotarg吉妥珠单抗是CD33指导的抗体-药物偶联物（ADC）。其抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原。小分子N-乙醯γ-卡奇霉素是通过接头与抗体共价连接的细胞毒性剂。
非临床资料表明，吉妥珠单抗的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗(MYLOTARG)能否用于治疗急性髓性白血病患者？
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