Richardson等进行了一项开放性多中心历史对照性3期临床试验。根据Baltimore诊断标准确诊为HSOS，并伴有MOF（诊断依据为HSCT后第28天出现严重的肾或肺功能障碍）。主要临床疗效终点为100 d生存率，次要临床疗效终点为100 d CR率、180 d生存率和AEs。CR的定义为HSOS和终末期器官功能障碍症状的缓解，包括总胆红素<2 mg/dl，血清肌酐或肌酐清除率恢复到接近基线值（肾功能恢复），以及血氧饱和度正常，无需补充氧气或依赖呼吸机（肺功能恢复）。

　　去纤维钠治疗至少21 d，可以延长至HSOS症状消除或患者出院。与历史对照组（n=32）相比，去纤维钠组患者（n=102）100 d生存率和CR率均显著提高：调整倾向评分后，去纤维钠组患者100 d生存率显著高于历史对照组（38.2%对比25%，95.1%CI：5.2～40.8；P=0.010 9），两组患者CR率差异显著（25.5%对比12.5%，95%CI：3.5～34.6；P=0.016 0）。

　　最近发表的一项国际关怀使用项目的最终结果再次证实了去纤维钠的疗效。该研究共纳入了1 129例患者中，其中710例(63%)可获得临床结局数据。去纤维钠治疗剂量分别为10、25、40、60或80 mg·kg⁻1·d⁻1，中位剂量为25 mg·kg⁻1·d⁻1，中位治疗时间为15 d。710例患者HSCT术后或化疗后100 d生存率为54.2%（95%CI：50.2～58.0）。

　　儿童患者（n=303）100 d生存率高于成人（n=407），分别为65.4%（95%CI：0.594～0.708）和46.1%（95%CI：0.409～0.510）。不伴有MOF（n=418）的患者100 d生存率为64.7%（95%CI：0.596～0.693），而伴有MOF（n=292）的患者100 d生存率为39.7%（95%CI：0.338～0.455）。值得注意的是，这些儿童患者中包括那些在治疗100 d内失访的生存患者。9%的患者由于AEs而中止治疗。去纤维钠治疗HSOS的疗效和安全性与先前研究一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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