威托克（维奈托克，维奈克拉，venetoclax）是一款新型、靶向BCL-2的治疗药物，主要针对肿瘤细胞的凋亡途径产生作用。如果白血病细胞凋亡途径受到抑制，白血病细胞就可存活较长时间，最终引起白血病细胞的积累，抑制机体正常的造血功能。而BCL-2则是解决白血病细胞凋亡抑制的重要分子靶点。和正常人相比，许多白血病患者的BCL-2蛋白表达明显增加。当抑制了BCL-2蛋白的表达后，细胞就会释放促凋亡蛋白，发出凋亡信号，使线粒体膜的通透性增高，释放细胞色素C,从而诱导肿瘤细胞凋亡。

　　专家认为BCL-2抑制剂，威托克直接作用于细胞凋亡途径，是白血病治疗理念的更新和飞跃。当其和传统化疗药物以及针对表观遗传学的去甲基化药物联合使用，促白血病细胞凋亡的作用会进一步增加，从而达到显著的治疗效应。威托克作为凋亡途径治疗的一款重要药物，多项临床试验已经证实了它的有效性。

　　VIALE-A研究是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，比较了威托克联合阿扎胞苷（AZA）与阿扎胞苷单药，治疗不适合接受强烈化疗AML患者的疗效和安全性。威托克联合AZA相比较于AZA单药，明显提升复合完全缓解率（66.4% vs 28.3%），另外患者的血象也得以恢复，生活质量也得以改善。更为重要的是，中位随访20.5个月时，威托克联合AZA将AML患者的中位生存期提高了50%（14.7个月 vs 9.6个月）。同时，联合治疗的安全性良好。VIALE-A研究是一项突破性研究，结果显示，威托克联合方案是一种有效且安全的疗法，这将有望使威托克联合方案成为不适合接受强烈化疗AML患者的一线标准治疗方案。另一项研究，VIALE-C比较了威托克联合小剂量阿糖胞苷（LDAC）和LDAC单药的疗效和安全性。该研究的额外随访6个月的计划外分析表明，相比LDAC单药，威托克联合LDAC可延长患者的中位生存期（8.4个月 vs 4.1个月）。

　　除了显著的疗效、良好的安全性给不适合强化疗的AML患者带来全新获益以外，威托克是一种全新的口服药物，不同于目前需要注射给药的AML治疗药物，患者对于威托克的依从性将会优于目前需要注射给药的药物。威托克应用到不适合接受强诱导化疗的白血病群体后，患者得到了显著的获益。对白血病细胞凋亡途径进行靶向干预这个新的理念，给白血病的治疗带来了全新的认识，从一个新的角度，新的视野来变革白血病的干预、治疗。

　　近几年，AML的靶向药物有很多进展，值得一提的就是BCL-2抑制剂——威托克在AML中的应用。威托克联合其他药物治疗可以提高不适合接受强化疗患者的生存获益，且毒副作用相对较小，使这些患者得到了安全且有效的药物治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈妥拉(VENETOCLAX)可以治疗哪些病症患者？

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