随着基础研究的深入，胆管癌相关驱动基因逐渐被发现，相应的靶向新药也不断涌现，显现出良好的效果，并且靶向治疗能够弥补手术、放疗以及化疗的不足之处，在一定程度上能够改善胆管癌的预后。FGFR是典型的受体酪氨酸激酶，其家族包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4四种受体；FGFR2是FGFR突变中最常见的一种亚型，也是胆管癌最重要的治疗靶点之一，在9%~14%的胆管癌患者肿瘤中发现FGFR2融合。
培米替尼（pemigatinib,商品名：达伯坦，英文商标：Pemazyre）是首款胆管癌靶向药，在2020年4月获得了美国食品药品监督管理局批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者；2021年7月，我国国家药品监督管理局已经正式受理Pemazyre的上市申请。
在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）中，相关研究人员公布了Pemazyre的临床试验FIGHT-202最新生存期数据。研究结果显示：培米替尼治疗存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，显示出持久的肿瘤缓解，病灶缩小超过30%，中位无进展生存期（mPFS）为7个月；中位总生存期为17.5个月，与二线化疗的总生存期仅6个月相比，延长近三倍；中位缓解持续时间（DOR）达到8.1个月，有效率为37%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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