2020年4月17日，美国FDA批准培米替尼用于治疗复发且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。培米替尼是第一个被FDA批准用于此适应证的靶向治疗药物。
胆管癌是一种发生于胆管的罕见癌症。根据其解剖起源部位可以分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。其中10%-16%肝内胆管癌患者会出现FGFR2基因融合或重排，并与肿瘤细胞增殖、迁移和血管生成密切相关。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病晚期，联合化疗是目前标准的初始治疗方法，但疗效有限，患者预后差。
培米替尼是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3激酶抑制剂，此次获得FDA批准是基于FIGHT-202研究的数据。FIGHT-202 （NCT02924376）是一项II期、多中心、开放性、单臂研究，旨在评价培米替尼在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人（年龄 ≥ 18岁）患者中的安全性和疗效。
研究结果显示，在纳入的107例患者中，携带FGFR2基因融合或重排患者应用培米替尼单药治疗的总体缓解率为36%，其中完全缓解的患者占2.8%，部分缓解的患者占33%。在38名有治疗反应的患者中，24名（63%）有持续6个月或更长时间的反应，7名（18%）有持续12个月或更长时间的反应。该研究观察到的疗效结果具有临床意义，并且对于携带FGFR2基因融合和其他重排的肿瘤患者的总体获益评估是有利的。
基于以上结论，培米替尼被FDA批准用于复发且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌治疗的药物。此适应证是根据患者总体缓解率和缓解持续时间的阳性结果通过加速审批程序被批准的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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