CTD-ITP约半数对常规的激素、IVIG应答不良或疗效难以持续。对难治性CTD-ITP的治疗选择是风湿科常见的临床挑战之一，其应对药物可以粗分为免疫和非免疫两大类。口服血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕被批准用于特发性血小板减少性紫癜的治疗。既往个案报道显示艾曲泊帕在SLE相关血小板减少中的疗效。

　　一项国内开展的研究选取2018年1月-2019年8月本院住院确诊的15例难治性CTD相关血小板减少患者，其中SLE 9例、干燥综合征(SS)3例、未分化结缔组织病(UCTD)3例。这15例患者为既往接受过大剂量激素联合常规二线治疗效果不佳的CTD相关血小板减少症患者。其中，12例为女性患者，中位发病年龄为40.6岁 (IQR,16-63岁)，中位发病时间为6.87年(IQR,0-31年)，中位血小板减少时间为4.8年(IQR,0-16年)。患者基线中位血小板计数为11.53×10^9/L.

　　结果显示，这些患者经过艾曲泊帕治疗21.2周（2-104周）后，有效率达80%，平均缓解时间为3.42周 （1-12周）。4周完全缓解率（血小板≥100×10^9/L）和部分缓解率（血小板≥50×10^9/L）分别是26.67%和66.67%。患者整体有效率随着时间推移逐渐下降，6个月后完全缓解率为13.33%，部分缓解率为40%。

　　对艾曲泊帕治疗应答不佳的患者主要特征为：原发病为SS,中至重度贫血，WBC降低，骨髓活检提示再障、巨核细胞缺乏或MAS.大多数患者的药物耐受性良好，未观察到严重药物相关不良反应。研究提示艾曲泊帕在难治性CTD相关血小板减少症中疗效明确，且不良反应发生率低，安全性较高。早期识别影响艾曲泊帕疗效的不利因素，有助于提高对难治性CTD相关血小板减少症患者的治疗水平。

　　关于难治性CTD-ITP的另外两种常见药物利妥昔单抗（RTX）和环孢素（CsA）的疗效及安全性的回顾性研究于2020年4月发表在Clinical Rheumatology上。研究共纳入83例CTD-ITP患者，包括43例SLE、24例未分化CTD和16例原发性干燥综合征。RTX组（n = 53）3个月和6个月缓解率远高于CsA组（n = 30）（3 m,86.8％vs 63.6％，p = 0.025；6 m,81.8％vs 53.5％，p = 0.011）。年龄＞50岁是治疗抵抗因素。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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