帕纳替尼（普纳替尼）是一种激酶抑制剂。帕纳替尼在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。
帕纳替尼对白血病的效果：在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价普纳替尼的安全性和有效性。所有参加者用普纳替尼治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。
在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定帕纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月； 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。试验中帕纳替尼安全性较好，患者出现的副作用较少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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