早在2019年6月，美国FDA就已授予瑞普替尼快速通道资格认定，用于治疗先前已接受过伊马替尼（商品名：格列卫）、舒尼替尼（商品名：索坦）及瑞戈非尼（商品名：拜万戈）治疗的晚期GIST患者。
此次批准主要是基于INVICTUS III期临床研究数据。最后研究结果显示，瑞普替尼能够改善四线及四线以上GIST患者的无进展生存期，耐受性总体较好。与安慰剂相比，接受瑞普替尼治疗的患者疾病进展或死亡风险降低了85%，mPFS为6.3个月，而安慰剂组为1.0个月。与安慰剂相比，接受瑞普替尼治疗的患者死亡风险降低了64%，mOS为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月。
胃肠道间质瘤（GIST）属于少见的间叶组织肿瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的 0.1％～3％，发病率为1～1.5/10万。在患有胃肠间质瘤的人中，最常见的部位是胃和小肠，但也可能在胃肠道内或附近的任何地方发现。对于如果无法通过手术完全切除肿瘤或肿瘤已转移，靶向治疗是一种标准治疗方法。目前，高达85％的GIST肿瘤在血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）和KIT这两个基因突变之一。最常见的为KIT激酶约占75%~80%，其次是PDGFRα约占5%~10%。这些突变导致异常KIT和PDGFRA蛋白的产生，从而驱动癌症。这两种蛋白质通常可以通过伊马替尼和类似的药物来关闭，这些药物会阻止蛋白质的活性。
瑞普替尼选择性结合PDGFRA和KIT蛋白，在实验室研究中，该药物可与所有测试的突变PDGFRA蛋白结合并抑制其在癌细胞中的活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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