恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接恩西地平治疗。
一项早期临床试验表明，199例不耐受化疗的IDH2突变R/R AML中，71例患者对IDH2抑制剂恩西地平产生治疗反应。患者对恩西地平100mg/D的总反应率为38.5%，且在治疗的第7和第9个治疗周期达到最佳效果（最高的CR率）。除R/R AML外，针对新诊断AML患者，恩西地平和艾伏尼布也具有相应的临床试验结果。
评分0-2分、具有IDH1/2突变的初治AML患者，接受500mg/d恩西地平/艾伏尼布联合阿糖胞苷（200mg/m2/d，共7天）和柔红霉素（60mg/m2/d，共3天）的诱导治疗。该研究共纳入60例患者接受艾伏尼布联合诱导化疗，93例患者接受恩西地平联合诱导化疗。研究表明，艾伏尼布组对新诊断AML的患者总体CR/CRi/CRp率为77%，其中CR率为68%，恩西地平组的总体CR/CRi/CRp率为74%，其中CR率为55%。针对IDH突变的清除率，恩西地平为23%。恩西地平作为单药治疗方案时，具有高耐受性、高活性以及可口服用药的优势，在AG221-C-001研究中也被证明其能够使罕见的携带IDH2突变的MDS患者获得一定时间的持续缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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