普纳替尼是治疗慢粒白血病的三代靶向药物，普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。普纳替尼依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。
普纳替尼需要完整吞服，随餐或空腹皆可。推荐的初始服用剂量为45mg、每日一次；对于已经达到主要细胞遗传学反应（MCyR）标准的慢性期（CP）CML和加速期（AP）CML患者，可以考虑减少剂量。如果肝脏 有问题，推荐的初始服用量为30mg、每日一次。如果有某些不良反应，可酌情减量至30mg或15mg、每日一次。如果服用帕纳替尼3个月（90天）内无效果，则考虑停止服用。
普纳替尼的疗效如何呢？据调查，在服用普纳替尼的267例病友中，有60%的病友达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），而54%病友达到了完全细胞遗传学缓解，40%的病友达到了主要分子学缓解（MMR），24%的病友到了分子学缓解。
普纳替尼的毒副反应有哪些呢？在I期和II期接受帕纳替尼治疗的患者中，有35%发生了动脉闭塞，包括致命性心肌梗塞、中风、脑大动脉狭窄、严重的外周血管疾病以及需要紧急血运重建程序，有或没有心血管危险因素的患者（包括年龄小于50岁的人）都出现了这种事件的不良反应；静脉血栓栓塞发生在6%接受帕纳替尼治疗的患者中；9%的患者发生了心力衰竭，包括死亡。因此要随时监测心脏功能；接受帕纳替尼治疗的患者发生了肝毒性，肝功能衰竭或死亡。因此要监测肝功能，若有肝毒性，则需中断治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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