以往，AML常见的治疗手段就是强化化疗，但是AML是一种多发于老年人的疾病，患者诊断时的中位年龄达到68岁。而最近有一项基于人群的研究结果显示，65-89岁这个年龄段接受强化化疗的AML患者早期死亡率达到24%，而接受强化化疗的患者中30%需要转入重症监护室，14%的患者需要使用呼吸机。从上述数据中，我们也发现大部分老年AML患者并不适合采用强化治疗手段，而既往研究表明，作为BCL-2抑制剂的维奈托克与低甲基化药物和低剂量阿扎胞苷联合使用，在不适合化疗的新诊断的AML老年患者中展示出了不错的疗效。因此，老年患者及其家属才会格外关注维奈托克这个药物。

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗癌药Venclexta（维奈托克）联合阿扎胞苷（AZA）、或地西他滨、或低剂量阿糖胞苷（LDAC），用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：年龄≥75岁的患者，或因合并症而排除使用强化诱导化疗的患者。在美国，Venclexta于2018年获得FDA加速批准用于上述适应症。此次批准将Venclexta上述适应症由加速批准转为了完全批准。

　　急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。AML通常很快恶化，但并非所有患者都能接受强化化疗。年龄和合并症是限制强化化疗的常见因素。

　　Venclexta/Venclyxto是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。

　　此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA,一种低甲基化剂）方案、维奈托克+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，维奈托克+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，维奈托克+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS:14.7个月 vs 9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，维奈托克+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：维奈托克+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了维奈托克+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。

　　结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，维奈托克+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，维奈托克+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，维奈托克+LDAC组完全缓解率显著提高（CR:27.3% vs 7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi:47.6% vs 13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh:46.9% vs 14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3% vs 2.9%），p值均＜0.001.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈托克联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病的临床研究数据

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