老年急性髓系白血病（AML）患者亟需有效的治疗方法。急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，患者通过标准化疗获益较小，除了增加的风险特征外，年龄较大（60~75岁）患者的并发症增多，导致其不适合强化疗也是重要的原因之一。

　　来自科罗拉多大学医学院的Daniel A. Pollyea医学博士等表示，对于年龄大且未经治疗的AML患者而言，维奈克拉与低甲基化药物联合使用时，耐受性看上去很好，早期死亡率低，抗白血病的疗效也很有前景。该研究共纳入了57例老年AML患者，中位年龄为75岁，均不适合强化化疗。

　　该单中心的Ⅱ期临床研究在德克萨斯大学，安德森癌症中心进行（ClinicalTrials.gov NCT03404193）。

　　研究纳入5组AML患者：不适合进行强化疗的新诊断老年患者（年龄>60岁）；继发性患者（年龄>18岁），既往有血液学疾病史，包括骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性粒单核细胞白血病（CMML）；复发或难治性患者（年龄>18岁）；高危MDS或CMML患者（年龄>18岁），存在10%~20%的原始骨髓细胞或去甲基治疗后转变为复发难治性疾病；预后不良，核型复杂或存在TP53突变的新诊断患者（年龄>18岁）。患者美国东部肿瘤协作组体能状态评分≤3，血细胞计数低于10×109/ L,并且终末器官功能良好。具有良好的细胞遗传学风险因素，以及既往接受过BCL-2抑制剂治疗的患者排除在外。

　　患者在诱导治疗第1~10天，静脉注射Decitabine 20mg/m2，达到完全缓解（CR）或血液学不完全缓解（CRi）后，给予每周期5天Decitabine 20 mg/m2维持治疗。在第1疗程中推荐在1~28天使用维奈克拉进行治疗，但如果第21天出现骨髓发育不全或缓解≤5%，则停止用药。患者一旦缓解，则在第2疗程开始，1~21天使用维奈克拉进行治疗，后期维持时间进一步缩短至14、10或7天。

　　主要研究终点为总体缓解率（ORR），次要研究终点包括安全性、总生存（OS）和持续缓解时间（DOR）。2018年1月19日至2019年12月16日，共纳入168例患者，包括新诊断的AML (n=70)，未治疗的继发性AML (n=15)，经治疗的继发性AML (n=28)，复发或难治性的AML（n=55）。总缓解率为74%（125/168，95% CI 67~80)，其中103例患者达到CR或CRi (61%，95% CI 54~68)。新诊断AML患者的总缓解率为89%（62/70，95% CI 79~94）；在未经治疗的继发性AML是患者中未80%（12/15，55~93）。

　　在经治疗的继发性AML患者中为61%（17/28，42~76），复发或难治性AML患者中达到62%（34/55，49~74）。该研究中位随访时间为16个月，其中新诊断AML患者的中位OS为18.1个月（95% CI 10~NR），经治疗的继发性AML患者中位OS为7.8个月（95% CI 2.9~10.7），未治疗的继发性AML患者为6.0个月（95% CI 3.4~13.7），复发或难治性AML为7.8个月（95% CI 5.4~13.3）。应用10天Decitabine联合维奈克拉的治疗方案，具有可控的安全性，并且在新诊断及复发或难治性AML的分子定义亚群中表现出较好的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈托克(VENETOCLAX)的作用机理以及耐药说明？

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