DHODH是从头合成嘧啶途径中的关键线粒体酶，在增殖淋巴细胞中高表达。特立氟胺胺对DHODH的选择性抑制和可逆性抑制会导致外周活化T和B淋巴细胞增殖的减少，从而降低了它们穿过血脑屏障的可能性，并导致了CNS内的破坏。

　　残疾加剧、复发、MRI结果的患者的长期结局几个方面考虑特立氟胺的临床疗效。

　　残疾加剧：在第二阶段TEMSO和TOWER扩展研究期间，平均扩展残疾状况量表（EDSS）评分保持较低且稳定。在TEMSO扩展（> 50％，长达9年）和TOPIC扩展（⩾78％）中，大部分患者在12周内没有确认的残疾恶化（CDW）。来自TEMSO和TOWER核心和扩展研究的汇总数据还显示，经过5年的治疗，在12周或更长时间，很少的患者在接受特立氟胺14 mg治疗的EDSS评分达到6或7分以上。此外，在最近被诊断的患者中（自诊断以来⩽1年且以前未接受DMT治疗），在12周或者更长的时间，绝大多数患者的EDSS评分未达到4（90.1％）或6（96.9％），最多可治疗9年。这些观察结果很有趣，因为提高EDSS评分对患者生活质量产生重大影响，并增加医疗负担。

　　复发：在整个扩展研究期间，那些首发临床症状提示MS的患者中，所有治疗组的大多数时间点的ARR（年复发率）均保持在0.3以下（所有组均为⩽0.163）。在II期扩展中，特立氟胺 14 mg组（0.188）的ARR低于7mg组（0.256），并且仍有较大比例的患者无复发（特立氟胺14 mg,51.5％；7mg39.5%）。在TEMSO扩展方案中，进入扩展方案的患者从安慰剂改为特立氟胺的ARR下降。在延长治疗期间，所有治疗组的ARR均保持较低水平（安慰剂/ 7 mg,安慰剂/ 14 mg,7 mg / 7 mg和14 mg / 14 mg），根据研究的结论，ARR在数值上低于治疗结束时在TOWER扩展研究中，所有患者均接受特氟米特14 mg的治疗，而与核心研究的治疗无关，未观察到组间ARR的显着差异。在TOPIC联合核心研究和扩展研究中，大多数患者（⩾63每组百分比，总计69.7％）未经历复发，因此无法确定是否转换为临床明确的MS.

　　MRI结果：与临床结果一致，特立氟胺治疗与扩展研究中的长期MRI有利结果相关（TOWER中未进行MRI分析）。在II期扩展中，特立氟胺14 mg与活性T2和g增强T1病变的数量减少相关[图1（a）和（b）]，并且与特立氟胺相比，和7mg相比，T2病变量相对于基线的变化较小。在TEMSO扩展中，总病变体积（T1和T2体积）保留。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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