慢性粒细胞白血病（CML）和其他血液系统癌症，包括多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病和骨髓纤维化，罹患这些疾病的患者通常会对酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 产生耐药性。这个时候，亟待出现新的解决方案。
普纳替尼作为第三代治疗满慢性粒细胞白血病的靶向药物，在一项I 期研究中显示出前景。有专家直言：“普纳替尼是一种重要的新药，它在尝试过多种先前疗法却没有良好反应的患者中具有临床活性。”
在此项临床试验中，参加试验的81名患者有一半以上因血液学癌症接受了所有三种批准的 TKI的挑战，包括一代伊马替尼、二代尼罗替尼和达沙替尼。结果显示，在43名CML患者中，其中98% 有完全的血液学反应，72% 有主要细胞遗传学反应，具有包括 BCR-ABL T3151 突变在内的可识别突变的患者的反应与其他队列中的患者一样好，甚至更好。
此外，CML患者在平均16周内获得细胞遗传学反应，反应持续 12-105 周。“普纳替尼是治疗CML患者的重要新补充，并为那些对先前治疗反应不佳的患者带来了新希望。”研究人员自信说道。2012年12月14日，普纳替尼获美国食品药品监督管理局FDA批准上市。
对于此项研究，研究人员继续深耕，对440 多名处于疾病各个阶段的患者进行了 II 期研究。其结果证实了高反应率和有利的毒性特征，普纳替尼没有让人失望。随着对普纳替尼的逐步深入了解，越来越多的患者将目光聚焦在普纳替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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