康必行海外医疗海外就医 扫码咨询
康必行海外医疗海外就医 小程序官网

常见疾病库

当前位置: 康必行海外医疗 > 肿瘤资讯 > 阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)是晚期全身性肥大细胞增多症患者的新选择?

阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)是晚期全身性肥大细胞增多症患者的新选择?

时间:2021-11-03 09:23 来源:医药查询 作者:康必行-小菲

  系统性肥大细胞增多症 (SM) 的晚期罕见血液系统疾病的患者首次获得了针对该疾病的核心驱动因素的靶向治疗。美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Blueprint Medicines 的 阿泊替尼用于治疗晚期 SM 成人患者,包括侵袭性 SM (ASM)、伴有血液系统肿瘤的 SM (SM-AHN) 和肥大细胞白血病(MCL)。 

阿泊替尼

  晚期 SM 是一种罕见的血液系统疾病,几乎所有患者均由 KIT D816V 突变驱动。该疾病的特征是不受控制的肥大细胞增殖和跨多个器官系统的激活。这会导致显着且通常是严重的症状和广泛的器官损伤,导致中位总生存期为 3.5 年至不到 6 个月。

  首席执行官Jeff Albers)称赞 阿泊替尼 被批准为SM所需的治疗方法。 

  “如两项临床试验所示,阿泊替尼 为晚期全身性肥大细胞增多症患者提供了显着的临床疗效,这一批准巩固了该疗法在这一人群中的强大价值主张。” 阿尔伯斯在一份声明中说。 

  “本着与肥大细胞疾病界合作推动持续研究创新的坚定承诺,我们现在正在取得进展,目标是通过我们正在进行和计划的临床试验,将精准治疗的好处带给更广泛的患者。非晚期系统性肥大细胞增多症。”

  对于 Blueprint Medicines 而言,阿泊替尼 的批准标志着过去 18 个月内第四次获得 FDA 的监管胜利,也是阿泊替尼的第二次获得批准。去年,  FDA 批准 阿泊替尼 用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子 18 突变(包括 PDGFRA D842V 突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人。 

  该公司还 获得了 Gavreto的批准,用于治疗在转染 (RET) 突变型甲状腺髓样癌 (MTC) 期间被诊断为重排的 12 岁及以上成人和儿童患者。Gavreto 还被批准用于治疗转染 (RET) 融合阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 期间转移性重排的成人。 

  是根据 I 期 EXPLORER 试验和 II 期 PATHFINDER 试验的数据获得批准的。这些研究的数据表明,无论先前的治疗如何,都能在不同疾病亚型的晚期 SM 患者中产生持久的临床疗效。 

  中位随访 11.6 个月,总体反应率为 57%。中位反应持续时间为 38.3 个月。此前 FDA 授予阿泊替尼突破性疗法指定用于治疗晚期 SM,包括 ASM、SM-AHN 和 MCL 亚型,以及用于治疗中度至重度惰性 SM.

阿泊替尼

  癌症研究所白血病科主任 Daniel DeAngelo 表示,阿泊替尼将为晚期全身性肥大细胞增多症患者建立新的护理标准。他说,该批准将治疗范式转向针对肥大细胞增多症主要驱动因素的精准治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿泊替尼(AYVAKIT/AVAPRITINIB)治疗胃肠道间质瘤疗效显著?

  更多药品详情请访问 阿泊替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/


添加康必行顾问,想问就问

【康必行顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康必行顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康必行-小菲)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康必行海外医疗专业医学顾问免费咨询

已有 数万名 患者成功添加
专业医学顾问,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

栏目分类

肿瘤资讯文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学顾问