急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病。AML始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。IDH即异柠檬酸脱氢酶，包括IDH1，IDHI2，IDH3.IDH在三羧酸循环中扮演重要角色，可催化异柠檬酸脱氢为α-酮戊二酸，与组蛋白修饰、DNA甲基化等关键表观遗传密切相关。
其中，IDH1和IDH2基因突变会导致细胞内致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积聚。由于2-HG在结构上与α-酮戊二酸（α-KG）分子相似，2-HG的聚集将与α-KG竞争结合催化部位，从而抑制双加氧酶家族中的一些酶。
2016年12月，Celgene在一项一项临床I/II期临床研究中发现，IDH2突变的老年AML患者中，口服单药AG-221治疗的CR率达23%，中位疗效持续时间为8.2个月。遂决定向FDA递交NDA申请。2017年3月，FDA决定给予恩恩西地平优先审评。2017年8月，恩西地平获得美国食品和药物管理局（FDA）的完全批准，用于治疗经FDA批准的检测产品检测证实具有IDH2突变的R/R AML成年患者。是第一个也是唯一一个获FDA批准治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的药物。在澳大利亚和加拿大也获得了批准。这是历史上第一个批准的与代谢相关的一类抗癌新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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