2021年7月26日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站信息显示，基石药业艾伏尼布（ivosidenib）上市申请拟纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。这是全球首创靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准治疗药物。

　　此前，2018 年 7 月， FDA 批准艾伏尼布上市，用于治疗复发性或难治性（R/R） IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。

　　2019年5月，FDA批准了艾伏尼布的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

　　此前艾伏尼布治疗急性髓系白血病的适应症在美FDA获批是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩展试验的临床数据（研究 AG120-C-001，NCT02074839）。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。

　　研究结果显示：CR + CRh率为32.8％；其中CR率为24.7％，CRh率为8％；CR + CRh患者的中位持续反应时间（DOR）为8.2个月；对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）；在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，41例（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注；在基线时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，38例（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血；174例患者中有21例（12％）在艾伏尼布治疗后继续进行干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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