美国食品和药物管理局（FDA）已授予维纳妥拉（venetoclax,唯可来，Venclexta）和阿扎胞苷（azacitidine,维达莎，Vidaza）突破性疗法称号，用于治疗先前未经治疗的中、高和极高风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者。该决定基于1b期M15-531研究（NCT02942290）的中期数据，这项研究表明，在高风险MDS患者中，维纳妥拉和阿扎胞苷的组合表现出了持久的反应以及可接受的安全性。
这项开放标签、非随机、多中心、剂量发现的1b期研究评估了维纳妥拉联合阿扎胞苷的安全性和药代动力学，次要终点包括反应持续时间、无进展生存期、总生存期（OS）、血液学改善、血浆输注独立性和无事件生存期。数据显示，中位随访13.0个月，双联疗法实现的客观缓解率为77%；这包括42%的完全缓解（CR）率和35%的骨髓CR（mCR）率。在这些患者中，40%的患者获得了骨髓CR和血液学改善。
此外，该方案的中位缓解持续时间为14.8个月。使用维纳妥拉方案的中位无进展生存期为17.5个月，中位总生存期尚未达到。
关于安全性，所有患者都报告了至少1个不良反应（AE），最常见的不良反应包括便秘（54%）、中性粒细胞减少（51%）和恶心（51%）。97%的患者经历了3级及以上的毒性反应；其中包括中性粒细胞减少（51%）、发热性中性粒细胞减少（46%）和血小板减少（30%）。最常见的严重AE是发热性中性粒细胞减少症，42%的患者出现了这种情况。30天的死亡率为2%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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