2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来 AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。
在一项试验中筛查了3279名携带flt3突变的患者，其中717名患者参与了试验。入组患者接受米哚妥林（Midostaurin）联合阿糖胞苷+柔红霉素治疗。
结果分析显示：米哚妥林（Midostaurin）联合治疗方法可以减少23％的死亡风险，并且能显著改善总生存时间，米哚妥林组和对照组的中位总生存期(os)分别为74.7个月和25.6个月。米哚妥林联合治疗组的中位无进展生存时间为8.2个月。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。通过多项实验数据可知，米哚妥林的治疗效果是十分显著的，该药品的研制成功为众多白血病患者带来新的治疗方案。
米哚妥林副作用包括有：肺毒性、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、瘀斑，头痛、骨骼肌痛、关节痛、鼻衄、上呼吸道感染、肾功能受损、失眠、真菌感染、高血压、心包积液、血栓形成、血小板减少、高血糖等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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