富马酸吉列替尼是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的AML患者中。而且，吉列替尼还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。
发表在《新英格兰医学杂志》上的一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病（AML）患者的生存率。接受吉列替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长（中位总生存时间为9.3个月对5.6个月），而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平（接受吉列替尼治疗的患者占34％，接受化疗的患者占15％）。
对于吉列替尼组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用吉列替尼。总的来说，与标准化疗相比，吉列替尼治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。2018年11月，美国FDA根据该试验应答率的中期结果，批准吉列替尼治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。
吉列替尼警告和注意事项：(1) 后部可逆性脑病综合征（PRES）：发生PRES的患者停止吉列替尼.(2) 延长QT间期：中断和减少QTcF>500msec的吉列替尼住院患者的剂量。纠正吉列替尼给药前和期间的低钾血症或低镁血症。(3) 胰腺炎：在发展为胰腺炎的患者中中断和减少剂量。(4) 胚胎胎儿毒性：吉列替尼可导致胎儿损伤如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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