美国FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会的三名成员——Caleb Alexander、Scott Emerson和Aaron Kesselheim在JAMA的一篇文章中发表了他们对Biogen（渤健）公司阿尔茨海默病治疗药物阿杜那单抗的反对意见。这让阿杜那单抗的上市之路又多了一份争议。

　　自1906年被首次发现，阿尔茨海默病在治疗方面取得的进展非常缓慢。迄今为止，FDA仅批准过6种阿尔茨海默病治疗药物，分别为1993年批准的他克林、1996年批准的多奈哌齐、2000年批准的卡巴拉汀、2001年批准的加兰他敏、2003年批准的盐酸美金刚、2014年批准的美金刚/多奈哌齐复方制剂。除美金刚是兴奋性氨基酸受体抑制剂以外，其余四种单药均为胆碱酯酶抑制剂，其中仅多奈哌齐可用于轻、中、重度阿尔茨海默病的治疗，其余三款只用于轻、中度阿尔茨海默病的治疗，另外他克林由于不良反应过大，风险大于获益而退市。

　　自2003年美金刚获批以来，近二十年间无任何真正意义上针对阿尔茨海默病的新型药物获批。现有的药物和认知行为治疗仅有助于减缓症状，而没有治愈的方法，也没有有效的可以减缓疾病进程的药物。

　　由于阿尔茨海默病的发病原因和机制至今尚未明确，目前药物研发都是基于各种假说理论，包括大脑β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积、神经纤维缠结、神经炎症、颅脑外伤等等。渤健的阿杜那单抗就是基于β-淀粉样蛋白假说而开发研制的一种单克隆抗体药物。

　　那么β-淀粉样蛋白假说是一个怎样的理论呢？这还要从阿尔茨海默病的病理特征讲起，科学家们在患者脑中除了发现显而易见的神经元损害外，还发现了一种奇怪的变化，那就是β-淀粉样蛋白（Aβ）的沉积。β-淀粉样蛋白是我们自己产生的东西，在正常人的大脑内可以被清除掉。但在人脑老化的过程中，可能由于神经元再摄取障碍，这些淀粉样物质变为不溶性淀粉样纤丝，随着不溶性淀粉样纤丝增多，形成弥漫性斑块状，慢慢地β-淀粉样蛋白在脑内过度沉积导致神经细胞死亡，导致认知功能受损。

　　那么是否解决了β-淀粉样蛋白的沉积就能治愈阿尔茨海默病呢？基于患者脑部β-淀粉样蛋白沉积的现象，研究者展开了大量研究，试图寻找治疗阿尔茨海默病的特效药物。然而，这些研究疗法虽然能够成功降低Aβ水平或者消除大脑中β-淀粉样蛋白的沉积，但是对患者的认知能力的衰退却没有帮助，让β-淀粉样蛋白假说备受质疑。

　　作为众多基于β-淀粉样蛋白假说研发的AD治疗药物之一，阿杜那单抗经临床研究显示可以选择性结合β-淀粉样蛋白，从而清除阿尔茨海默病患者大脑中的β-淀粉样蛋白堆积。该药一旦获批，将成为首个能够减缓阿尔茨海默病患者临床衰退的疗法，并将成为首个证明清除β-淀粉样蛋白可以带来更佳临床结果的疗法。这对于荒芜了近二十年的阿尔茨海默病治疗研究领域可谓意义非凡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿杜那单抗(ADUCANUMAB)疗效佳安全性高为许多患者带来了新的希望？

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