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吡非尼酮/艾思瑞(PIRFENIDONE)是治疗无法分类的间质性肺病的新药?

时间:2021-11-19 15:00 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       罗氏(Roche)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理吡非尼酮(pirfenidone)的一份补充新药申请(sNDA),用于治疗无法分类的间质性肺病(UILD)。FDA已授予该sNDA优先审查,预计将在2021年5月做出审批决定。2014年10月,吡非尼酮获得美国FDA批准,用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。在2020年,FDA授予了吡非尼酮治疗UILD的孤儿药资格(ODD)和突破性药物资格(BTD)。间质性肺病(ILD)是一种罕见的、使人衰弱的严重呼吸系统疾病。目前,尚无FDA批准用于治疗无法分类的ILD(UILD)的药物。II期临床试验数据显示,治疗24周,与安慰剂相比,吡非尼酮减缓了UILD患者的疾病进展。

吡非尼酮

  罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管、医学博士Levi Garraway表示:“自美国批准上市以来,吡非尼酮已成为特发性肺纤维化(IPF)患者的一种护理标准。然而,纤维化性肺病(包括UILD)仍有大量需求未得到满足。我们正与FDA密切合作,希望能为UILD患者提供吡非尼酮。”ILD是一个术语,广泛描述200多种类型的罕见肺部疾病。虽然ILD有相似的特征,包括咳嗽和呼吸急促,但每种ILD都有不同的病因、治疗方法和前景。约有10%的ILD患者在经过多学科小组审查后,即使经过彻底的调查,也无法得到明确的诊断,在这些情况下,患者被分类为患有UILD.

  吡非尼酮治疗UILD的新适应症申请,基于一项II期临床试验的数据。这是一项在全球70多个临床中心开展的国际性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照II期试验,入组患者为进行性纤维化UILD成人患者(年龄18-85岁),这些患者预测的用力肺活量(FVC)≥45%、预测的一氧化碳扩散能力(DLco)≥30%、过去12个月来高分辨率CT显示纤维化>10%。研究评估了吡非尼酮相对于安慰剂的疗效和安全性。

  值得一提的是,该试验代表了专门入组进行性UILD患者的第一项随机对照试验。结果显示,与安慰剂相比,吡非尼酮显著延缓了疾病进展,并支持其对包括FVC在内的多个肺功能参数的疗效。具体而言,治疗24周内,采用家用肺活量计(home spirometry)测定,吡非尼酮组预测的FVC中位变化为-87.7mL(Q1-Q3 -338.1至148.6),安慰剂组为-157.1mL(-370.9至70.1)。治疗24周内,通过现场肺活量计(site spirometry)测定,吡非尼酮组预测的FVC平均变化低于安慰剂组(治疗差异:95.3mL,p=0.002)。DLco和六分钟步行(6MWD)测试结果,均有利于吡非尼酮。该试验中,吡非尼酮在UILD患者中的安全性和耐受性与在特发性肺纤维化(IPF)患者的III期试验中观察到的相似,与治疗相关的最常见治疗过程中出现的不良事件(TEAE)为胃肠道疾病(吡非尼酮组47%,安慰剂组26%)、疲劳(13% vs 10%)和皮疹(10% vs 7%)。与安慰剂相比,吡非尼酮治疗与较小的肺功能和运动能力损失相关。这些结果表明,进行性纤维化UILD患者可能从吡非尼酮治疗中受益。

  吡非尼酮是一种已被批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的口服药物,在全球多个国家有售。吡非尼酮是一种孤儿药,于2011年在欧洲获得批准用于治疗轻度至中度IPF成人患者、2014年10月在美国获得批准用于IPF患者。2017年初,美国FDA批准了吡非尼酮 801mg和276mg片剂作为IPF治疗的新选择。其中801mg片剂,可作为一种维持治疗选择,减少IPF患者每日服药数量。

  吡非尼酮的确切作用机制尚不完全清除,但可能与干扰转化生长因子-β(TGF-β)和肿瘤坏死因子-α(TNF-α)的产生相关。TGF-β是一种小分子蛋白,参与细胞的生长和疤痕(纤维化)的产生,TNF-α则是参与炎症的一种小分子蛋白。在美国和欧盟,吡非尼酮均被授予了治疗IPF的孤儿药地位。

  IPF是一种不可逆转的、致命性、渐进性肺部疤痕。相关临床数据显示,吡非尼酮能够减缓IPF的进展。与安慰剂相比,吡非尼酮治疗52周使IPF患者的死亡风险显著降低48%(p=0.01)。在治疗的第52周时预测的FVC从基线降低幅度≥10%的患者比例,吡非尼酮治疗组为17%,安慰剂组为32%。此外,与安慰剂相比,吡非尼酮显著降低了6分钟步行测试距离的下降。

吡非尼酮

  特发性肺纤维化(IPF)是一种罕见的肺部疾病,会造成致命的、不可逆转的、渐进性的肺部疤痕(纤维化),导致呼吸困难,同时导致心脏、肌肉和关键器官无法获得足够的氧气来正常工作。IPF病情进展可快可慢,但最终都会导致废止变硬,停止工作。据估计,在美国大约有10万例IPF患者,欧洲大约有11万例IPF患者。IPF是一种比癌症更可怕的疾病,其病因不明,也无法治愈。目前,仅有有限数量的IPF患者接受了肺移植。IPF会不可避免地导致呼吸急促并破坏健康肺组织。确诊后,有大约一半的患者生存时间只有3年,5年生存率大约为20%-30%。IPF通常发生在45岁以上人群中,男性患者多于女性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:吡非尼酮/艾思瑞(PIRFENIDONE)是治疗肺纤维化的特效药吗?

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(责任编辑:康必行-小雪)
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