原发免疫性血小板减少症（ITP）是儿童常见的出血性疾病，我国是ITP发病率较高的国家。艾曲泊帕作为在全球第一个口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已经在国外临床应用十余年，经过多次大规模临床试验，积累了丰富的经验和数据。在中国，艾曲泊帕已被广泛应用于既往治疗不佳的慢性ITP患者，但治疗ITP患儿的临床经验仍在积累总结中。
艾曲泊帕作为国内拥有慢性儿童ITP适应症的小分子TPO-RA,在儿童ITP患者的治疗中具有怎样的地位？在儿童ITP患者的治疗方面有哪些优势？目前针对ITP的两大发病机制：外周血小板破坏增多和骨髓血小板生成不足有不同的药物，其中艾曲泊帕作为TPO受体激动剂，是中国ITP治疗指南中唯一具有最高等级（Ia）证据、获得A级推荐的药物。由于艾曲泊帕作用在跨膜区，因此不会与内源性TPO竞争，也不会诱导TPO抗体的产生，所以，艾曲泊帕的促生成作用是不可替代的。在美国及欧盟，艾曲泊帕获批用于一岁以上的儿童和成人ITP的患者，在中国真实世界的研究过程中，艾曲泊帕也表现出非常好的疗效性和安全性。在2019年，中国的儿童ITP专家诊疗的规范中，把艾曲泊帕作为一岁以上的ITP患者的二线推荐用药。
艾曲泊帕在儿童ITP治疗中的临床获益已经显而易见：第一，具有显著的疗效，短时间内可提升血小板数量，减少临床出血，进而提高儿童患者的生活质量，减轻家长的焦虑，或联合用药为难治ITP患儿赢得缓解时间；第二，具有良好的安全性，在国内外长期临床使用中已被充分验证；第三，具有良好的经济效益比，减少激素引起的面容改变、身形改变等相关不良反应，显著降低患者的经济负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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