FDA批准格拉吉布用于治疗新诊断的年龄≥75岁或者由于存在共病而不能接受高强度化疗的急性髓性白血病（AML）患者。格拉吉布是一种新型口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，联合低剂量阿糖胞苷（LDAC)可用于治疗AML.

　　“由于化疗毒性，许多AML患者不能接受高强度化疗，而格拉吉布为存在各种特殊情况的AML患者的治疗提供了新的治疗选择。”FDA药评研究中心的Richard Pazdur博士在一份声明中指出。

　　AML是成人中最常见的恶性白血病，在所有白血病类型中生存率最低。根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，大约19520名患者被诊断患有AML,大约10670名患者因此去世。治疗AML的标准疗法为高强度化疗。不过几乎有半数确诊为AML的成人患者由于合并症以及化疗相关毒性而不能接受标准的高强度化疗。此次NDA的提交，是基于II期临床研究BRIGHT 1003的数据。该研究是一项随机、开放标签、多中心研究，入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的AML或高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者，评估了格拉吉布与LDAC组合疗法（n=88）相对于LDAC单药疗法（n=44）的疗效和安全性。

　　数据显示，与LDAC治疗组相比，格拉吉布与LDAC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS:8.8个月 vs 4.9个月）、死亡风险显著下降49.9%（HR=0.501，95%CI:0.334-0.752，单臂p=0.0003），达到了研究的主要终点。

　　FDA报告的格拉吉布的常见不良反应包括贫血，疲劳，出血，发热性中性粒细胞减少，肌肉疼痛，恶心，水肿，血小板减少，呼吸困难，食欲下降，消化不良，粘膜炎，便秘和皮疹。临床应用该药时，应监测患者的心脏电活动变化（例如，QT延长）。格拉吉布已被FDA授予优先审查资格并获得“孤儿药”认定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：格拉吉布(GLASDEGIB)联合疗法能改善急性髓系白血病或高危MDS患者的总生存期？

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