吉列替尼（gilteritinib）目前已经上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者（约占患者总数的三分之一）。这些患者的基因突变需要被FDA批准的伴随诊断确认。
AML是一种疾病进展迅速的血液癌症，癌变细胞不断的增殖和积累，会导致正常细胞的生成受阻，患者需要持续接受输血。大约25-30%的AML患者在FLT3基因上携带突变，这些基因突变通常与侵袭性更强的肿瘤相关，患者癌症复发的风险更大。据美国国家癌症研究所（NCI）统计，在2020年大约有19520名新确诊的AML患者，大约10670名AML患者会因此去世。
吉列替尼是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的AML患者中。而且，吉列替尼还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。FDA曾授予该药物快速通道、孤儿药和优先审评资格。
吉列替尼的批准是基于该药物在一项包含138名患者的临床试验中的表现。在这些确认携带FLT3基因突变的AML患者中，21%接受治疗的患者达到完全缓解或者完全缓解加血液学部分恢复。在接受吉列替尼治疗前，106名患者需要接受输入血红细胞或者血小板，接受治疗后，这些患者中31%至少56天内不再需要输血。这一批准将为高危AML患者带来一款高度有效且耐受性良好的治疗选择。这些患者在之前除了化疗以外，没有有针对性的疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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