2020年5月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了礼来公司的塞尔帕替尼（selpercatinib,Loxo-292）胶囊用于治疗非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其它类型的甲状腺癌患者，这些患者的肿瘤发生了RET突变或融合。塞尔帕替尼是获批的第一款专门针对具有RET基因改变的癌症患者的疗法。

　　具体来说，塞尔帕替尼获准治疗的癌症包括：

　　非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；

　　需要全身治疗的12岁及以上局部及已扩散的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者；

　　年龄在12岁及以上的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者，这些患者需要全身治疗，已停止对放射性碘治疗产生反应或不适合放射性碘治疗。

　　作为一种激酶抑制剂，塞尔帕替尼阻断激酶而有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须使用实验室测试确定患者RET基因改变。FDA对塞尔帕替尼的批准基于一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。在临床试验期间，患者口服160mg 塞尔帕替尼，每日两次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要疗效终点指标是总体缓解率（ORR），它反映了肿瘤缩小的患者的百分比和缓解持续时间（DOR）。

　　在105名曾接受铂类化学疗法治疗的RET融合阳性NSCLC成年患者中评估了塞尔帕替尼对NSCLC的疗效。105例患者的ORR为64％。对治疗有反应的患者中，81％的患者的反应持续至少六个月。还对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估。这些患者的ORR为84％。对治疗有反应的患者中，58％的患者的反应持续至少六个月。

　　在12岁及以上的RET突变型MTC患者中评估了塞尔帕替尼对MTC的疗效。这项研究招募了143例先前曾接受过卡博替尼（cabozantinib）、凡德他尼（vandetanib）或两款药物兼用的晚期或转移性RET突变MTC患者，以及未曾接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者。55名先前接受治疗的患者的ORR为69％。对治疗有反应的患者中有76％的反应持续至少六个月。 试验还评估了针对88例先前未接受MTC批准疗法治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为73％。对治疗有反应的患者中有61％的反应持续至少六个月。

　　在成人和12岁以上的儿科患者中评估了塞尔帕替尼对RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该研究招募了19例放射性碘（RAI）难治性RET融合阳性甲状腺癌并接受了另一项先前的全身治疗的患者，以及8例未接受任何其它治疗的RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。之前接受过治疗的19位患者的ORR为79％。87％对治疗有反应的患者的反应持续至少六个月。试验还对8例除RAI以外未接受任何治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为100％。对治疗有反应的患者中有75％的反应持续至少六个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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