胃肠道间质瘤（GIST）是一种常见的消化道间叶源性肿瘤，多发于中老年患者。有数据显示，该疾病在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%～3%，可以发生于消化道任何部位，其中以胃最为常见。

　　近期研究发现，基因突变在GIST的发生和发展过程起较大作用，最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个突变有关。依据基因突变原理设计的靶向新药阿泊替尼，已经被证明对KIT和PDGFRA（主要是PDGFRA D842V突变）驱动的GIST有广泛抑制作用。而且研究表明，与现有的多激酶抑制剂相比，阿泊替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。

　　自基石药业获得该款候选药物的授权之后，不断加快推进该候选药物在中国的研发进展。阿泊替尼作为三线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤（GIST）的3期临床试验在中国获批。这是全球VOYAGER 3期试验的一部分，将在既往接受2或3种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）包括伊马替尼治疗的晚期GIST患者中比较阿泊替尼和目前标准疗法的瑞戈非尼，旨在评估阿泊替尼的安全性和有效性，主要疗效终点是无进展生存期。

　　在NAVIGATOR 1期临床研究主要数据中：43例PDGFRA外显因子18突变的GIST患者，客观缓解率为86%（1例有待确认）；111例4线或以上的GIST患者，客观缓解率为22%（1例有待确认），中位反应持续时间为10.2个月；总体安全性与之前的结果一致，大多数不良反应为1-2级。

　　有数据显示，全球胃肠间质瘤的发病率大概为14.5例／100万人，患病率129例／100万人。专家指出，胃肠间质瘤的可怕之处在于其对传统化疗、放疗等方法不敏感，手术切除是首选治疗方法。但是对于高危患者而言，术后复发率超过50%，后续治疗尤为困难。阿泊替尼则有望以独特的临床优势，为胃肠间质瘤患者带来新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼(AYVAKIT/AVAPRITINIB)是晚期全身性肥大细胞增多症患者的新选择？

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