2021年6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准渤健（Biogen）公司研发的阿尔茨海默症新药阿杜那单抗（aducanumab,商品名Aduhelm）上市，阿杜那单抗是通过加速审批途径获得批准的，该途径可用于治疗严重或危及生命的疾病的药物，与现有治疗方法相比具有有意义的治疗优势。加速批准可以基于药物对替代终点的影响，该终点可以合理地预测对患者的临床益处，并需要进行批准后试验以验证药物提供预期的临床益处。阿杜那单抗代表了首个被批准用于阿尔茨海默病的治疗方法。这是自2003年以来首个获批用于阿尔茨海默氏症的新疗法，也是首个针对该疾病基本病理生理学的疗法。

　　阿杜那单抗是一种淀粉样蛋白定向抗体，用于治疗阿尔茨海默症。轻度认知障碍或轻度痴呆期的患者（在临床试验中开展治疗的人群），可使用治疗。临床研究早期或后期阶段患者，尚未得到治疗的安全性或有效性数据。基于在治疗患者中观察到淀粉样斑块减少，该适应症被加速批准。对该适应症的持续批准可取决于验证性试验中对临床效益的验证。

　　阿杜那单抗警告和注意事项：阿杜那单抗可引起淀粉样相关成像异常-水肿(ARIA-E)，在MRI上可观察为脑水肿或沟积液；还可引起淀粉样相关成像异常沉积(ARIA-H)，包括微出血和表面铁沉积症。在开始治疗前，需获得近期（一年内）的脑磁共振成像(MRI)。阿杜那单抗在任何治疗前患有局部表面铁沉积症、脑微出血10mL或以上和/或在治疗开始一年内脑出血大于1cm的患者中的安全性尚未确定。

　　在研究1和研究2中，接受计划剂量（阿杜那单抗 10mg/kg）的患者中有41%观察到ARIA(-E和/或-H)(454/1105人)，而使用安慰剂的患者中有10%观察到ARIA(-E和/或-H)（111/1087人）。

　　在接受10mg/kg治疗的患者中，有35%观察到ARIA-E,而接受安慰剂治疗的患者为3%。载脂蛋白Eε4(ApoEε4)携带者的ARIA-E发生率高于非ApoEε4携带者（分别为42%和20%）。尽管ARIA可以发生在任何时候，但大多数ARIA-Ex放射性事件发生在治疗早期（在前8个剂量内）。在接受计划剂量（阿杜那单抗 10mg/kg）的ARIA-E患者中，最大放射性严重程度为轻度患者30%，中度患者58%，严重患者13%。68%的ARIA-E患者在12周时出现缓解，91%在20周时出现缓解，检测后总体缓解率为98%。在所有接受阿杜那单抗 10mg/kg治疗的患者中，10%的患者有一次以上的ARIA-E发作。

　　在使用阿杜那单抗 10 mg/kg治疗的患者中，21%的患者观察到在发生ARIA-E的情况下同时发生了ARIA-H,而使用安慰剂患者此种情况发生率为1%。单独发生ARIA-H的情况（即患者发生ARIA-H,但没有发生ARIA-E）在阿杜那单抗和安慰剂之间没有出现不平衡。脑出血量大于1cm的情况在阿杜那单抗和安慰剂之间没有出现不平衡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿杜那单抗(ADUCANUMAB)疗效佳安全性高为许多患者带来了新的希望？

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