系统性肥大细胞增多症 (SM) 的晚期罕见血液系统疾病的患者首次获得了针对该疾病的核心驱动因素的靶向治疗。晚期 SM 是一种罕见的血液系统疾病，几乎所有患者均由 KIT D816V 突变驱动。该疾病的特征是不受控制的肥大细胞增殖和跨多个器官系统的激活。这会导致显着且通常是严重的症状和广泛的器官损伤，导致中位总生存期为 3.5 年至不到 6 个月。

　　美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Blueprint Medicines 的 Ayvakit  (avapritinib) 用于治疗晚期 SM 成人患者，包括侵袭性 SM (ASM)、伴有血液系统肿瘤的 SM (SM-AHN) 和肥大细胞白血病（MCL）。研究显示阿泊替尼为晚期全身性肥大细胞增多症患者提供了显着的临床疗效，这一批准巩固了该疗法在这一人群中的强大价值主张。

　　阿泊替尼是一种口服的、高效、选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。Avapritinib主要通过与激酶的活性构象结合，抑制其活性，显示抗肿瘤活性。阿泊替尼的批准标志着过去 18 个月内第四次获得 FDA 的监管胜利，也是 阿泊替尼 的第二次获得批准。 FDA 批准 阿泊替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人。

　　阿泊替尼 是根据 I 期 EXPLORER 试验和 II 期 PATHFINDER 试验的数据获得批准的。这些研究的数据表明，无论先前的治疗如何，阿泊替尼都能在不同疾病亚型的晚期 SM 患者中产生持久的临床疗效。

　　临床结果看出中位随访 11.6 个月，总体反应率为 57%。中位反应持续时间为 38.3 个月。此前 FDA 授予 阿泊替尼 突破性疗法指定用于治疗晚期 SM,包括 ASM、SM-AHN 和 MCL 亚型，以及用于治疗中度至重度惰性 SM.此结果表明阿泊替尼将为晚期全身性肥大细胞增多症患者建立新的护理标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼(AYVAKIT/AVAPRITINIB)是晚期全身性肥大细胞增多症患者的新选择？

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