普纳替尼是第 3 代 BCR-ABL 激酶抑制剂,是一种基于计算和结构的药物设计平台开发的靶向肿瘤学药物,专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。普纳替尼可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变,包括最具耐药性的T315I突变。普纳替尼用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期(CP)慢性粒细胞白血病(CML)成人患者。
普纳替尼的2期OPTIC试验(普纳替尼治疗CML)以及2期PACE试验(普纳替尼治疗Ph+ALL和CML)的5年数据如何?OPTIC试验数据显示,在治疗第12个月时,采用新批准的基于缓解的优化给药方案(45mg降低至15mg)的88例患者中,有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS,在中位随访28.5个月期间,73%的患者维持缓解。PACE试验数据显示,治疗12个月,有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解(MCyR)。
随着慢性粒细胞白血病发病率逐年增长,BCR-ABL 抑制剂的需求将会越来越大,从第 1 个慢性粒细胞白血病的靶向药物Glivec(伊马替尼)上市以来,白血病的药物治疗迎来了靶向治疗的新时代。目前,研究人员开发的以普纳替尼为代表的第 3 代 BCR-ABL 激酶抑制剂已获批上市,可用于更多的BCR-ABL突变类型。相信未来将出现越来越多的BCR-ABL 激酶抑制剂,让白血病患者拥有更好的预后效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!