英国国家卫生与临床优化研究所推荐将美国制药公司Incyte的靶向抗癌药普纳替尼（ponatinib,泊那替尼）用于英国国家卫生服务系统（NHS），作为一种常规治疗药物，用于慢性髓性白血病（CML）患者的治疗。

　　普纳替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，根据其药品标签信息，该药适用于：（1）不适合其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的慢性期、加速期或急变期慢性髓性白血病（CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成人患者；（2）T315I突变阳性的慢性期、加速期或急变期慢性髓性白血病（CML）成人患者，以及T315I突变阳性费城染色体阳性急性髓性白血病（Ph+ALL）成人患者。需要注意的是，普纳替尼不适用于且不推荐用于新诊慢性期CML患者的治疗。

　　慢性髓性白血病（CML）是由骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，约占成人白血病的15%。该病是一种罕见的血液癌症，据估计，在英国，每年约有700例新发病例。根据Incyte公司，许多新诊CML患者采用酪氨酸激酶抑制剂（TKI）进行靶向治疗能够实现长期临床受益，但对已上市疗法产生耐药或不耐受的晚期患者，临床预后极差，导致该领域仍存在着较高的未满足医疗需求。

　　普纳替尼由Ariad制药公司发现，Incyte公司于2016年5月从Ariad独家授权获得了普纳替尼在欧盟及其他28个国家（包括瑞士、挪威、土耳其、以色列和俄罗斯）的开发及商业化权利。在欧盟，普纳替尼于2013年作为一款孤儿药获得欧盟委员会（EC）批准。目前，英格兰地区的白血病患者可以通过癌症药物基金会（CDF）获取普纳替尼治疗。据估计，在英国，每年大约有100例慢性髓性白血病（CML）患者和33例急性淋巴细胞白血病（ALL）患者有资格接受普纳替尼治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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