凡德他尼(vandetanib)被批准用于治疗成年晚期甲状腺髓样癌患者，这些患者不适合手术治疗，肿瘤持续增大或引起症状。这项批准是基于一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。纳入的患者被分配接受凡德他尼或安慰剂（糖丸）治疗。与安慰剂组相比，凡德他尼组病情无进展生存期明显延长，两组的病情无进展生存期中位数分别为16.4个月和超过22.6个月。还需要很长的时间才能确定凡德他尼组病情无进展生存期中位数确切数值和断定该组整体生存期是否会长于安慰剂组。凡德他尼针对甲状腺髓样癌的生长和扩大特性，其为每日口服给药。
这项研究旨在测量患者疾病无进展生存期的长短。与接受安慰剂的患者相比，接受凡德他尼患者的疾病无进展生存期更长。安慰剂组的中位无进展生存期为16.4个月，凡德他尼组至少为22.6个月。确定接受凡德他尼患者的中位无进展生存期或者判断他们是否将比安慰剂组患者活得更长（整体存活率）还为时过早。
凡德他尼使用时所发生的常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲不振、胃（腹部）疼痛。研究期间报告的的严重的副作用为接受凡德他尼治疗患者中有5例死亡病例。死亡的原因包括呼吸并发症、心脏衰竭和血液中细菌感染（败血症）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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