胃肠道间质瘤（GIST）属于少见的间叶组织肿瘤，发病率为 1～1.5/10 万，占所有胃肠道恶性肿瘤的 0.1％～3％。该病可发生于消化道的任何部位，以胃和小肠最为常见，其分子机制是编码酪氨酸激酶受体蛋白基因 KIT（CD117） 或血小板源性生长因子受体 α（PDGFRA） 基因激活突变所致。据统计，85％ 以上的 GIST 属于 KIT 基因突变激活，无 KIT 突变者 80％ 有 PDGFRA 基因突变。
GIST对于放、化疗不敏感，外科手术切除是首选的治疗方法。而对于不可切除、转移或复发的GIST,国内、外临床实践指南及专家共识都一致极推荐采用分子靶向药物--酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），包括伊马替尼、舒尼替尼以及瑞戈非尼分别作为一线、二线和三线标准治疗。但是对于三线治疗失败GIST患者，目前尚无安全有效的后线治疗药物或方案。
除了上述药物，FDA批准阿维普替尼用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者。阿维普替尼是一款强效、高选择性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。已公布的NAVIGATOR研究显示，阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中，总缓解率（ORR）达 86%，四线治疗的GIST患者中，ORR达22%。更令人欣慰的是，中国I/II期桥接研究的初步数据显示，中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致，耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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