系统性肥大细胞增多症(SM)是一种罕见的血液肿瘤，其中约95%的病例与KITD816V基因突变相关。KITD816V基因突变驱动的肿瘤性肥大细胞增殖和积累增加，导致严重的且通常不可预测的症状，以及患者较差的生活质量(QoL)。顶级医学期刊Nature Medicine上发表了一篇研究文章，研究人员报道了一项正在进行的阿维普替尼单组2期试验（编号为NCT03580655）预先指定的中期分析结果。阿维普替尼是一种有效的选择性KIT D816V抑制剂，该研究以每日一次200mg 的起始剂量用于慢性系统性肥大细胞增多症患者（n=62）的治疗。

　　该研究的主要终点是总体反应率（ORR），次要终点包括慢性系统性肥大细胞增多症患者-症状评估表总症状评分和生活质量的平均基线变化、反应时间、反应持续时间、无进展生存期、总生存期、疾病负担和安全性指标的变化。

　　该研究成功达到了主要终点（P=1.6×10-9），在32例治疗反应数据可评估的慢性系统性肥大细胞增多症患者中，ORR为75%（95%置信区间为57-89%），这些患者有足够的随访进行反应评估，其中19%的患者完全缓解，并且有完全或部分的血液学恢复。研究人员观察到血清类胰蛋白酶(93%)、骨髓肥大细胞(88%)和KITD816V变异等位基因分数(60%)比基线减少50%以上。最常见的3级以上不良事件为中性粒细胞减少(24%)、血小板减少(16%)和贫血(16%)。

　　由此可见，慢性系统性肥大细胞增多症患者对阿维普替尼治疗有很高的临床、形态学和分子反应率，并且在慢性系统性肥大细胞增多症患者中通常具有良好的耐受性。

　　阿维普替尼一种口服的、高效、选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。阿维普替尼主要通过与激酶的活性构象结合，抑制其活性，显示抗肿瘤活性。最常见的副作用（≥20%）是恶心、疲劳、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、周围水肿、流泪增多、食欲下降和记忆障碍。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)临床治疗胃肠道间质瘤的疗效数据

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