大多数甲状腺癌（> 90％）来自甲状腺滤泡上皮，分化良好，10年生存率为85-92％。这些惰性癌症局限于甲状腺，不会在局部淋巴结之外复发或转移，因此可通过半或全甲状腺切除术治愈，并可能进行局部淋巴结清扫和/或放射性碘治疗。然而，一小部分甲状腺癌“变坏”并表现出攻击性，分化型癌可通过遗传和表观遗传改变失分化，变为低分化和/或未分化/间变性甲状腺癌（ATC）。
根据第三阶段COSMIC-311试验（NCT03690388）结果，与安慰剂相比，卡博替尼（Cabometyx）用于放射碘治疗（RAI）难治性失分化甲状腺癌，能够显著改善无进展生存期（PFS），这些患者已经接受多达2种先前针对VEGF的治疗后出现了进展。
该试验的主要共同终点是根据RECIST v1.1标准的总体缓解率以及PFS.次要终点包括总体生存期，安全性和耐受性，药代动力学，生物标志物以及与健康相关的生活质量。在这项研究中，患者被随机以2：1的比例接受每日一次60 mg口服卡博替尼或安慰剂。只要根据研究者的评估获得临床益处或直到出现不可接受的毒性，患者就可以继续接受治疗。对照组的患者被允许交叉接受卡博替尼实时治疗。
COSMIC-311的早中期分析中，卡博替尼已证明对分化型甲状腺癌患者的PFS具有临床意义和统计学意义的显著改善。与安慰剂相比，使用卡博替尼治疗可使疾病进展或死亡的风险降低78％，危险比为0.22.卡博替尼有可能成为这些患者的重要新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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