美国FDA宣布批准辉瑞（Pfizer）公司开发的格拉吉布（glasdegib）上市，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗（intensive chemotherapy）的急性骨髓性白血病（AML）患者。

　　AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症。由于恶性白血球的不受控增殖和积累，导致它们不但功能失常，而且影响正常血细胞的生成。根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，在2020年大约有19520名患者被诊断患有AML,大约10670名患者因此去世。治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。

　　格拉吉布是辉瑞公司开发的口服Hedgehog信号通路抑制剂。它是首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。在成人中Hedgehog信号通路的异常激活被认为帮助肿瘤干细胞的发育和存活。临床前研究表明扰乱这一信号通路可以削弱肿瘤干细胞的发育和存活。格拉吉布也曾获得FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格。

　　这一批准是基于格拉吉布在名为BRIGHT 1003的关键性国际随机2期临床试验中的表现。在这项试验中，115名新确诊AML患者接受了格拉吉布和LDAC的组合疗法，或者LDAC单药疗法的治疗。试验结果表明，接受格拉吉布和LDAC组合疗法的患者的中位总生存期为8.3个月（95% CI: 4.4, 12.2），显著高于LDAC单药组的4.3个月（95% CI: 1.9, 5.7）。这一结果表示组合疗法将患者死亡风险降低54%（HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 单侧p值=0.0002）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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