2021年6月8日，在经历了自2003年以来18年药物市场的空缺，美国食物和药物管理局(FDA)用“加速审批通道(Accelerated Approval Pathway)”，批准了一款名为 阿杜那单抗 的药物，有希望很快广泛地成为治疗阿尔兹海默症的新疗法。阿杜那单抗(又名Aducanumab)是由美国Biogen公司和日本Eisai联合研发的一种静脉注射药物。它是一种针对AD患者大脑中β-淀粉样斑块的定向单克隆抗体。

　　单克隆抗体可以选择性地靶向一个抗原表位(即识别抗体的部分)。β-淀粉样斑块(Aβ斑块)和神经原纤维缠结是AD在病理学上的两个重要标志。这些斑块在神经元间累计到一定数量之后便会导致神经突触的丧失以及神经细胞的凋零。如果阿杜那单抗可以有效减少Aβ斑块在脑中的堆积，它将可能有效阻止这些神经元层次的病变，进而阻止AD的发展。目前，阿杜那单抗的受众群体是那些患有轻度认知障碍或处于轻度痴呆阶段的患者。由于缺乏有效数据，该药并不会提供给AD早期或晚期的患者使用。

　　之前我们提到了阿杜那单抗是FDA通过“加速审批通道”批准上市的。接下来我们来聊一聊这个加速审批的通道。什么是加速审批通道呢？加速审批通道用于加快批准治疗严重或危及生命的疾病的药物及疗法。这些被加快批准的药物往往比现有的治疗方法更有优势。在加速审批通道中，药物的批准基于临床试验中药物对替代终点(即实验室的最终实验数据、x光照片结果、病人物理体征等)或中途临床终点（即临床实验步骤中很可能预测长期临床获益的数据）的影响。即便通过加速审批的考核，这些药物往往也只含有附条件的批准执照（conditional approval）。这意味着药物的研究厂商仍然需要在之后提供更多的实验数据来验证药物是否能够长期提供预期的临床效益。如若最终的临床效益验证失败，该药物的批准将被撤销。

　　为什么阿杜那单抗能通过加速审批通道获得FDA的批准呢？首先，阿尔兹海默症作为一种不可逆的疾病，深深影响着数百万阿尔兹海默症患者及其家人的日常生活。 根据世界卫生组织2021年更新的数据，目前在全球范围内，约有5千万人患有痴呆症，且每年新增近1000万病例。预计2030年全球痴呆症患者总人数将达到8200万，2050年将达到1.52亿。自2003年以来，AD的治疗并没有取得很多的进展。在阿杜那单抗之前，所有可用的治疗方法都只是治疗症状、而不针对病因。所以说，阿杜那单抗不仅是18年来第一个被FDA批准的治疗阿尔兹海默症的新药，它还标志着史上第一个有潜力针对阿尔兹海默症基本病理而治疗的药物。

　　在这里要注意的是，由于阿杜那单抗目前只证实了它在替代终点中的正面的影响，所以目前阿杜那单抗只获得了附条件批准。这意味着Biogen公司还需要进行额外的临床试验以进一步验证药物的临床效益。如若不然，FDA将会撤销对阿杜那单抗的批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿杜那单抗(ADUCANUMAB)疗效佳安全性高为许多患者带来了新的希望？

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