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帕拉西替尼/普雷西替尼(pralsetinib)具有优异的抗肿瘤能力和良好的安全性?

时间:2021-12-23 11:18 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       RET基因突变患者也在翘首以盼属于他们的“特效药”。终于,高选择性RET抑制剂——帕拉西替尼(BLU-667)来了!RET基因,是我们每个人都会携带的原癌基因,它的主要作用是调控细胞分化/生长/转移和生存。但是当RET基因发生致病性突变(点突变或融合突变)时,就会引起细胞过度生长、增殖等,“天使变恶魔”,引起肿瘤的恶性生长。RET基因点突变常见于甲状腺髓样癌;而RET基因融合突变常发生于肺癌、甲状腺乳头状癌、食管癌等肿瘤中。

  甲状腺髓样癌(MTC)RET基因突变发生率很高,约有60%的MTC患者可检出RET突变,晚期患者的发生率更是高达90%,因此亟需精准靶向RET抑制剂。而MTC的治疗一直是非常棘手的问题。首先MTC本身的恶性程度较高,容易发生转移,其次传统的放化疗和多靶点抑制剂治疗无法针对RET突变“精准打击”,存在副作用较大,易发生耐药、脱靶等问题。所以我们可以看到目前晚期RET突变MTC患者的五年生存率仅为28%,而治疗后耐药患者更是陷入无药可用的境地。另外值得一提的是,国内尚无针对RET突变MTC的靶向药物获批。

  如今,不断有针对基因突变的小分子靶向药物上市,不仅疗效显著副作用也相对较小。那么对于这些RET基因突变的肿瘤,高选择性的RET抑制剂能否继续带来治疗奇迹呢?通过不断的研发和临床试验,特异性RET基因突变的靶向药物终于取得了重大突破!在充分的研究证实下,RET抑制剂——帕拉西替尼横空出世,或将可能成为改变RET基因突变患者标准治疗的药物。

帕拉西替尼

  作为RET突变特异性抑制的帕拉西替尼疗效如何呢?

  帕拉西替尼是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服(每日一次)、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。ARROW研究是一项针对帕拉西替尼治疗晚期RET突变患者的全球性研究,结果证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。

  具体研究结果如下:早在AACR和ASCO大会上,公布了ARROW研究I期数据和更新数据,不仅证实了帕拉西替尼是一种有高度潜力的选择性RET抑制剂,而且也显示出它在多种RET突变的晚期实体瘤患者中广泛而持久的抗肿瘤活性。

  我们重点看一下ASCO 2020大会上最新的研究数据:

  ①既往未经治疗的初治RET突变MTC患者:客观缓解率(ORR)达74%,且所有患者的肿瘤缩小。

  ②既往接受过治疗的RET突变MTC患者:ORR也达到了60%,近98%患者肿瘤缩小,90%患者达到18个月缓解时间。

  从上述研究结果可以看出,通过帕拉西替尼的治疗,几乎所有患者的肿瘤都缩小了。更令人欣喜的是,无论初治,还是既往接受过治疗的RET突变MTC患者,经帕拉西替尼治疗后均有确切的疗效。

  ③RET融合阳性甲状腺癌患者:ORR为91% ,疾病控制率(DCR)达到了100%,所有患者肿瘤均缩小。

  ④帕拉西替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的数据同样优异,ORR高达65%,其中初诊患者的ORR更是高达73%,既往经含铂治疗患者的ORR也达到了61%。疾病控制率(DCR)达93%。

  ⑤帕拉西替尼在12例RET融合阳性的其它实体瘤(胆管癌2例,胰腺癌3例,结肠癌1例,胸腺瘤1例,肺癌3例,卵巢癌1例,神经内分泌瘤1例)患者中,ORR为50%,DCR为92%。

  上述数据说明了帕拉西替尼在MTC、甲状腺癌、NSCLC等多种RET突变的晚期实体瘤患者中都展示出广泛而持久的抗肿瘤活性,潜力无限,值得期待和进一步探究。除了疗效,我们还要关心药物的安全性。

  ARROW研究中接受帕拉西替尼的患者,大多数不良反应为1级或2级,最常见的是贫血、转氨酶升高等。只有4%的患者因不良反应事件停药,与药物治疗相关毒性小且可逆,且口服便利,患者的依从性好。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)治疗RET融合肺癌的效果如何?

  更多药品详情请访问  帕拉西替尼  https://www.kangbixing.com/drug/plxtn/


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(责任编辑:康必行-小雪)
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