美国食品和药物管理局加速批准博舒替尼（BOSULIF,辉瑞公司）用于治疗新诊断的慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph+）慢性骨髓性白血病（CML）患者。
批准的依据是一项开放标签、随机、多中心试验（BFORE,NCT02130557）的数据，该试验涉及487名Ph+新诊断的CP CML患者，他们被随机分配接受博舒替尼400毫克，每天一次或伊马替尼400毫克，每天一次。主要疗效指标是12个月时的主要分子反应（MMR），定义为国际尺度上BCR ABL比率≤0.1%（相当于从标准化基线上减少≥3个对数），中央实验室评估的ABL成绩单至少为3000个。12个月时，博舒替尼组的MMR为47.2%（95%CI:40.9，53.4），伊马替尼组为36.9%（95%CI:30.8，43.0）（P=0.0200）。
新诊断的CML患者最常见的不良反应（发生率≥20%）是腹泻、恶心、血小板减少、皮疹、丙氨酸氨基转移酶升高、腹痛和天冬氨酸氨基转移酶升高。FDA于2012年首次批准博舒替尼用于治疗对先前治疗有抵抗力或不耐受的慢性、加速或爆裂期Ph+CML患者。对于新诊断的慢性期Ph+CML,博舒替尼的推荐剂量是400毫克，每天一次，与食物同服。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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