2012年1月27日，多靶点小分子抑制剂阿昔替尼获FDA批准上市，用于既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或者细胞因子（白介素-2、干扰素α等）治疗失败的晚期肾癌患者，简言之，阿昔替尼是晚期肾癌的二线治疗选择。

　　美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上，美国默克公司报告了关键的3期临床试验KEYNOTE-426的结果。该试验研究抗PD-1单抗Keytruda（K药）与辉瑞公司的阿昔替尼（酪氨酸激酶抑制剂）联合用于晚期肾细胞癌（简写RCC,肾癌的主要类型）的一线治疗。 这些数据发表在《新英格兰医学》杂志上。与舒尼替尼相比，这是第一个显著改善总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）的联合用药方案。 所有IMDC（国际转移性肾细胞癌数据库联盟）亚组的结果均一致，包括高风险、中等风险和低风险组，无论PD-L1表达如何。

　　KEYNOTE-426的博士表示，“RCC具有较强的侵袭性，并伴有长期预后不良，晚期RCC患者的五年生存率不足10％。KEYNOTE-426公布的生存数据为晚期肾细胞癌患者提供了一种新的治疗方案。” FDA已根据KEYNOTE-426的结果，授予K药与阿西替尼联合一线治疗RCC患者的补充生物制剂许可申请（sBLA）优先审评资格。

　　阿昔替尼是VEGFR、Kit、PDGFR、RET等多靶点的、抗血管生成为主的小分子抑制剂。阿昔替尼通过阻断血管内皮生长因子受体（VEGFR）受体通路抑制血管生成，从而抑制肿瘤细胞增殖，除了肾癌之外，阿昔替尼还被尝试用于治疗神经内分泌肿瘤、恶性黑色素瘤和鼻咽癌等瘤种，并且，显示出了一定的疗效。

　　阿昔替尼获批用于治疗晚期肾癌，是基于一项723人的头对头3期临床试验：对索坦治疗失败的晚期肾癌患者进行1:1分组，阿昔替尼和多吉美组。阿昔替尼组的无疾病进展生存时间明显延长，8.3个月对比5.7个月，疾病进展风险降低了35%，差异达到了统计学意义。阿昔替尼组最常见的3-4级副作用主要是：高血压、腹泻、乏力；而多吉美组最常见的3-4级副作用主要是：手足综合征、高血压、腹泻。在阿昔替尼组，是20.7个月对比12.9个月。

　　阿昔替尼治疗神经内分泌肿瘤的II期临床试验数据显示，入组的30名晚期神经内分泌肿瘤患者，中位无疾病进展生存时间为26.7个月，中位总生存时间为45.3个月，总的疾病控制率为73%，大部分患者肿瘤有所缩小，1名患者达到了客观缓解。主要的副作用依然是高血压。

　　阿昔替尼联合化疗用于治疗BRAF野生型的恶性黑色素瘤，也有II期临床试验数据。对于接受其他治疗失败的BRAF野生型的恶性黑色素瘤患者，接受阿昔替尼联合卡铂+紫杉醇治疗后，8名患者肿瘤明显缩小，有效率为22.2%，20名患者肿瘤稳定，总的控制率为77.8%，中位总生存时间为14.0个月。

　　在《临床癌症研究》杂志上，公布了阿昔替尼治疗晚期鼻咽癌的II期临床试验数据。40名复发难治的晚期鼻咽癌患者，平均已接受了3种不同方案治疗。给予阿昔替尼单药治疗后，中位随访了28.3个月。37名患者疗效可评价，3个月的时候临床获益率为78.4%，6个月的时候获益率达到43.2%，1年生存率为43%。3-4级不良反应主要是：高血压（8%）、体重下降（5%）、和疼痛（5%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿昔替尼/阿西替尼(AXITINIB)加阿韦鲁单抗可以治疗原发性肝癌？

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