作为血液系统三大恶性肿瘤之一，多发性骨髓瘤（MM）是一种由克隆性浆细胞异常增殖导致的恶性疾病。同时，MM还会阻碍免疫球蛋白的正常生成，引发免疫系统衰竭。在我国，多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病，MM目前尚无法完全治愈，患者最终都会复发或进展。随着医学的不断进步，越来越多的治疗选择可用于复发或难治性（RR）多发性骨髓瘤（MM）患者。尽管这些进步已经显著改善了总生存期（OS），但仍然需要有效且可耐受的疗法来治疗持续复发或难治的患者，以及那些疾病负担高或细胞遗传学风险高的人。

　　伊沙佐米（ixazomib）是第一个也是唯一一个口服药物蛋白酶体抑制剂（PI），已由2015年获批与来那度胺联合地塞米松用于治疗至少接受过一种治疗的多发性骨髓瘤患者。但对于先前接受过1-3次治疗的RRMM患者，伊沙佐米—来那度胺—地塞米松（IRd）与安慰剂—来那度胺—地塞米松（pRd）相比，无进展生存期显著改善是否转化为总生存期益处，还不清楚。

　　TOURMALINE-MM1是一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，在2012年8月28日至2014年5月27日期间，在26个国家的147个地区招募了722名复发或难治性（RR）多发性骨髓瘤（MM）患者。试验旨在评估Ixazomib联合来那度胺+地塞米松（Ixazomib-Rd）对比安慰剂联合来那度胺+地塞米松（安慰剂-Rd）在RRMM患者中的疗效和安全性。将所有患者随机按1：1比例分配至伊沙佐米—来那度胺—地塞米松（IRd）组360例 VS 安慰剂—来那度胺—地塞米松（pRd）组362例。

　　患者在第1、8和15天接受 ixazomib 伊沙佐米4mg或匹配的安慰剂，在第1-21天接受25mg来那度胺，另外在第 1、8、15 和22天接受40mg地塞米松，28天为一个周期，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。试验的主要研究终点是由独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS），次要研究终点是意向治疗人群的总生存期（OS）。IRd组与pRd组中位随访时间分别为85个月和85.1个月，两组中位总生存期对比为53.6个月 VS 51.6个月。在总生存期方面，两组获益无统计学意义，但这是迄今为止联合来那度胺+地塞米松治疗RRMM患者的3期研究中，治疗组与安慰剂组OS均获益最长的一项研究。

　　值得注意的是，在具有标危细胞遗传学特征的患者中，观察到伊沙佐米组比安慰剂组OS情况更加获益。最终的试验结果表明，伊沙佐米+来那度胺+地塞米松治疗RRMM患者的PFS获益并未转化为OS获益，但在某些亚组患者群体中，伊沙佐米组中OS确有获益情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：伊沙佐米(IXAZOMIB)可用于治疗什么病症？

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