2019年8月15日，美国FDA加速批准罗氏的 Rozlytrek（Entrectinib,恩曲替尼）上市，用于治疗携带神经营养因子受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合且没有已知获得性耐药突变的实体瘤的成人和≥12岁的儿童患者（目前尚不清楚恩曲替尼对12岁以下儿童是否安全有效）。同时，FDA还批准了 Rozlytrek 的第二种适应症，用于治疗携带 ROS1阳性（基因重排） 的转移性非小细胞肺癌患者。

　　ALKA-372-001、STARTRK-1和STARTRK-2研究汇总分析数据自2019年首次发布以来持续更新，样本量逐渐增加，随访时间不断延长，数据愈加成熟，恩曲替尼疗效结果总体稳中有进，安全性稳健，表现令人鼓舞。

　　2021 ESMO中，汇总分析数据再次更新。此次总体人群疗效数据更加成熟，121例可评估的晚期/转移性NTRK融合阳性实体瘤中，40.5%的患者既往接受过≥2线治疗。恩曲替尼中位治疗11.0个月，中位随访25.8个月，盲态独立审查中心（BIRC）评估的主要终点客观缓解率（ORR）达61.2%（74/121），其中19例患者获得完全缓解（CR）；中位缓解持续时间（DoR）达20.0个月。次要终点方面，中位无进展生存期（PFS）为13.8个月，中位总生存期（OS）为33.8个月。相较于前期数据，此次汇总分析结果再次刷新了生存期长度，且总体安全性可控可靠，患者耐受性良好。

　　此外，研究者对不同瘤种亚组也进行了分析，恩曲替尼为多个瘤种患者均带来显著临床获益。其中，肉瘤亚组ORR为57.7%，中位DoR为15.0个月；MASC亚组ORR达83.3%，DoR尚未成熟（NE）；NSCLC亚组ORR为63.6%，中位DoR达19.9个月；胰腺癌亚组ORR达75.0%，中位DoR为12.9个月。这些数据进一步为恩曲替尼的泛瘤种治疗实践增添了信心。

　　颅内疗效也是这几项研究的关键次要终点，恩曲替尼带来的显著颅内获益再次验证了其良好的血脑屏障穿透能力。11例基线伴中枢神经系统（CNS）转移可测量病灶患者，BIRC评估的颅内ORR（IC-ORR）达63.6%，其中3例达CR；中位颅内DoR（IC-DoR）为22.1个月；中位颅内PFS（IC-PFS）为19.9个月。尤为令人振奋的是，基线不伴CNS转移患者在恩曲替尼治疗期间100%无CNS进展。

　　恩曲替尼这一有效靶向药物的问世不仅从治疗层面革新了NTRK融合阳性实体瘤临床实践，有药可用也将有力驱动精准基因诊断实践，筛查出NTRK融合阳性患者，才能药尽其用，真正改变生命轨迹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩曲替尼(ROZLYTREK)真的可以治疗各种癌种吗？

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