2021年2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准马法兰联合地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤成人患者（既往接受≥4线疗法且至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38单克隆抗体无效）。

　　该批准基于2期临床试验HORIZON研究（NCT02963493）的数据。在该2期试验中，研究人员共招募了157名复发/难治性多发性骨髓瘤患者，他们既往接受过两种或以上治疗，使用过免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂，并且对pomalidomide（Pomalyst）和/或daratumumab（Darzalex）疗法耐药。参与者患有三级难治性多发性骨髓瘤和/或伴髓外病变和/或高危细胞遗传学特征。符合试验条件的患者体力状况ECOG评分必须在0-2。值得注意的是，参与者中有97名患有三级难治性多发性骨髓瘤，且既往接受过至少4种治疗。

　　研究参与者在头1天接受了40mg 的马法兰治疗，并在第1、8、15天服用40mg地塞米松（≥75岁患者服用20mg）。治疗以28天为一个周期进行，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。试验的主要终点是总缓解率（ORR），而次要终点包括临床受益率、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、起效时间、肿瘤进展时间、下次治疗时间、安全性和健康相关的生活质量。

　　在2020年欧洲血液学协会（European Hematology Association）年会上公布的试验数据显示，在联合治疗后缓解的参与者中，意向治疗（intent-to-treat，ITT）人群的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月（95% CI，5.4-13.4），而三级难治性多发性骨髓瘤患者和伴髓外病变患者的无进展生存期（PFS）分别为8.5个月（95% CI，5.3-13.4）和17.3个月（95%CI，5.3-不可评估）。

　　此外，意向治疗人群的总生存期（OS）为11.6个月（95% CI，9.3-15.4），而三级难治性患者和伴髓外病变亚组分别为11.2个月（95% CI，7.7-13.2）和6.5个月（95% CI，5.1-9.7）。

　　联合治疗常见的3级或4级毒副作用包括中性粒细胞减少（79%）、血小板减少（76%）和贫血（43%）。常见的3级或4级非血液学毒副作用是肺炎（10%）。马法兰的推荐剂量为每周期（28天为一个周期）的第1天静脉输注40 mg（每次输注时间超过30min），并与地塞米松联用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马法兰/玛法兰(MELPHALAN)联合硼替佐米和泼尼松相比马法兰和泼尼松的优势

　　更多药品详情请访问  马法兰  https://www.kangbixing.com/bxyw/mfl/